阿兹海默氏早期患者的希望!两款新药即将登陆澳洲

2024年06月19日 12:27

两种新的旨在减缓认知延迟的阿尔茨海默氏症药物被誉为迈向阿尔茨海默氏症预防的一步,预计不久就将获批向患者出售。

这两种药物是20多年来国际上首批获准用于治疗这种危及生命的疾病的药物,但澳洲专家警告说,这两种药物价格昂贵,需要监测,可能只有约15%的阿尔茨海默氏症患者可以使用。

据预测,对这些药物的需求将是巨大的,业界敦促成立一个特别工作组,为提供这些药物做好准备。

在一项为期18个月,涉及1795名50至90岁患者的试验中,第一种药物莱卡尼单抗(lecanemab)显示,与服用安慰剂的患者相比,服用该药物的患者认知能力下降减缓了27%。患者的认知能力稳定了六个月。

食药监局(FDA)加快了对这种药物的审批程序,并将其用于早期阿尔茨海默病患者,这是患者符合条件的唯一阶段。

6月6日,澳洲药品局(TGA)对莱卡尼单抗进行了评估,预计该药物将于今年晚些时候在澳洲上市,但每人每年的费用约为3.8万。购药优惠项目咨询委员会将于7月24日对其进行审议,并于8月23日发布决定。

澳洲认知障碍症联盟(Australian Dementia Network)主任罗教授(Christopher Rowe)说,这种药物(品牌名称为Leqembi)及其新药多那尼单抗(donanemab)“可显著减缓澳洲轻度阿尔茨海默氏症患者思维和记忆问题的恶化”。

他说,如果与即将进行的早期血液检测相结合,这些药物可能会成为预防阿尔茨海默氏症的一步,因为它们可以在斑块造成损害之前将其清除。

但身为Austin Health分子成像研究负责人的罗同时指出,就像任何首批用于治疗任何疾病的药物一样,它们并不完美,存在严重副作用的风险,需要在最初的六个月里通过反复的核磁共振成像扫描进行仔细监测。

潜在的严重副作用包括脑部肿胀或脑部表面出血,定期扫描将检查这些副作用。

Leqembi需要每月输注两次,已在美国、、日本和韩国投用,并在澳洲进行了几项临床试验。

本周四,生产商礼来公司(Eli Lilly)在阿尔茨海默氏症协会国际会议上宣布,多那尼单抗可使早期阿尔茨海默氏症患者的病情恶化速度减慢60%。而对于病情较重的老年患者来说,效果则较弱。

这两种新药的作用原理都是清除大脑中一种被称为淀粉样蛋白的蛋白质。淀粉样蛋白会在阿尔茨海默病患者的大脑中形成斑块。

超过 48.7 万患有认知障碍症和阿尔茨海默病,认知障碍症是澳洲的第二大死因,也是女性的第一大死因。

澳洲阿尔茨海默氏症研究中心研究主任马丁斯教授(Ralph Martins)预计多那尼单抗将于今年年底在澳洲上市。

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